Η πρώτη γονιδιακή θεραπεία έπειτα από περίπου 25 έτη συνεχών δοκιμών είναι σχεδόν έτοιμη για χρήση. Η θεραπεία Glybera έχει εγκριθεί εδώ και 2 έτη στην Ευρώπη όμως η κυκλοφορία της αναμένεται έπειτα από μια 6ετία. Η θεραπεία απευθύνεται σε ασθενείς που πάσχουν από μια σπάνια πάθηση της έλλειψης λιποπρωτεϊνικής λιπάσης (LPLD), μιας κληρονομικής διαταραχής που εμποδίζει τη διάσπαση των λιπαρών οξέων και συναντάται με συχνότητα 1/1.000.000 άτομα Πρόκειται για αβλαβή ιό που μεταφέρει στα κύτταρα ένα λειτουργικό αντίγραφο του ελλατωματικού γονιδίου της ασθένειας. Μέχρι στιγμής η ιταλική εταιρεία Chiesi, που αναμένεται την εμπορική διάθεση της θεραπείας, κοστολόγησε για 53.000…
from Ολες οι Ειδησεις http://ift.tt/1vakJwJ
via IFTTT
Δεν υπάρχουν σχόλια:
Δημοσίευση σχολίου